Doença de Huntington: Hospital Angelina Caron participará de estudo clínico internacional com medicamento experimental
A Doença de Huntington é uma condição neurológica rara, hereditária e progressiva que afeta movimentos, memória e comportamento.
Causada por uma mutação no gene HTT, a doença leva à produção de uma proteína alterada, chamada huntingtina mutante, que provoca a degeneração gradual de neurônios em diferentes regiões do cérebro. Cada filho de uma pessoa com a mutação tem 50% de chance de herdar a condição.
Apesar dos avanços no controle dos sintomas, ainda não existe terapia aprovada capaz de interromper ou retardar de forma comprovada a progressão da doença. É nesse contexto que a comunidade científica acompanha com atenção os resultados do SKY-0515, um medicamento experimental com resultados promissores em estudos clínicos iniciais.
O que é o SKY-0515?
Desenvolvido pela empresa norte-americana Skyhawk Therapeutics, o SKY-0515 é administrado por via oral, uma vez ao dia, e atua no RNA mensageiro, uma molécula intermediária no processo pelo qual o organismo fabrica proteínas. O objetivo é reduzir a produção da huntingtina mutante antes mesmo de ela ser formada, interferindo assim na causa biológica da doença, e não apenas nos sintomas.
A terapia também pode atuar sobre a proteína PMS1, associada a um mecanismo que contribui para a progressão da Doença de Huntington ao longo do tempo.
Resultados iniciais
Nos estudos de Fase 1/2, participantes tratados com a dose mais alta do SKY-0515 apresentaram redução de aproximadamente 69% da huntingtina mutante após 12 meses de acompanhamento. O medicamento também demonstrou perfil de segurança considerado promissor até o momento.
Pesquisadores observaram sinais preliminares de benefício clínico em avaliações que consideram aspectos motores, cognitivos e funcionais. Ainda assim, especialistas reforçam que esses resultados precisam ser confirmados em estudos maiores antes de qualquer conclusão definitiva sobre a eficácia do tratamento.
FALCON-HD: o estudo internacional
Para confirmar os achados iniciais, está em andamento o FALCON-HD (SKY-0515-004-WW), um ensaio clínico de Fase 2/3, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo. O estudo prevê o recrutamento de aproximadamente 400 participantes em mais de 40 centros de pesquisa ao redor do mundo.
O Brasil foi oficialmente incluído nessa etapa, e o protocolo já consta entre os ensaios clínicos autorizados pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária - Anvisa. Trata-se de um momento relevante para a pesquisa clínica nacional na área das doenças neurogenéticas.
A participação do Hospital Angelina Caron
O Hospital Angelina Caron integrará a rede internacional de centros participantes do FALCON-HD por meio do Departamento de Ensino e Pesquisa, que será responsável pelo recrutamento e acompanhamento de pacientes elegíveis para o estudo, sob a liderança do neurologista Dr. Giorgio Fabiani, que atuará como investigador principal do protocolo.
A participação reforça o compromisso da instituição com a pesquisa clínica e amplia o acesso da população brasileira a estudos internacionais de alto impacto científico.
O que isso significa para pacientes e famílias
A chegada do FALCON-HD ao Brasil representa uma nova possibilidade para pessoas que vivem com a Doença de Huntington e seus familiares. O estudo se destaca por ser um dos primeiros grandes ensaios clínicos internacionais voltados a uma doença genética neurodegenerativa a recrutar participantes no país.
Como participar
Se você ou alguém da sua família convive com a Doença de Huntington e tem diagnóstico genético confirmado, você pode ser elegível para participar do FALCON-HD. O primeiro passo é conversar com a equipe do Departamento de Ensino e Pesquisa do Hospital Angelina Caron, que vai explicar o processo de triagem e os critérios do protocolo.
Entre em contato:
Departamento de Ensino e Pesquisa do Hospital Angelina Caron
Telefone / WhatsApp: (41) 3679-8783
[email protected]